实体瘤疗效评价标准RECIST 1.1版中文

4.9.1.Ⅱ期临床试验

若以疗效为主要终点，则进入临床试验的所有患者必须有可测量病灶，在进行结果报告时，所有受试患者均须包含在内，即使存在主要治疗协议的偏差或者疗效不可评价。

患者分为以下各组： 1.完全缓解 2.部分缓解 3.疾病稳定 4.疾病进展

5.疗效不可评价：特定原因（例如：因肿瘤而早期死亡；因毒性早期死亡；肿瘤评估资料不能重复或不完全；其他（特定））

正常情况下，Ⅱ期临床试验中，所有符合标准的患者都应包括在有效率分析的人群中（在一些协议中，应当包括所有接受治疗的患者）。一般首选95%双边可信区间以限定有效率的评估。试验结论应基于所有符合标准或所有接受治疗患者的有效率，而不是基于选定可评价的亚组的有效率。

4.9.2.Ⅲ期临床试验

Ⅲ期临床试验中，有效率评价可用来作为抗肿瘤治疗相关活性的评估，常常是一个次要终点。有效率上观察到的差异可能并不能预测所研究人群临床相关治疗的获益。如果客观有效率被选择作为一个Ⅲ期临床试验的主要终点时（仅仅是肿瘤客观有效率与临床相关治疗获益在所研究人群有明确关系的情况下），Ⅱ期

临床试验中的标准可同样适用，同时所有入组患者须有至少一个可测量病灶。在许多试验中，以有效率为次要终点，而且不是所有的入组患者都有可测量病灶，这种情况下，总体最佳有效率的报告方式必须在设计协议中提前说明。实际上，有效率可能以一个“意向治疗”分析（所有随机患者均包括在内）来报告，或者仅以具有基线可测量病灶的亚组人群分析来报告。设计协议应明确界定疗效结果如何报告，包括所有计划的亚组。RECIST初始版本使Ⅲ期临床试验的设计者在设计协议时，可能采用一个对RECIST指南的不严格的判读（例如，减少测量病灶的数目）为标准，而这在修订后的指南中将不再可行。指南修订的原则是，明确指南的标准应当适用于所有的临床试验，而这些试验是以解剖学上对肿瘤有效或进展的评估为终点的。