主管药师考试辅导专业实践能力讲义-专业进展——治疗药物评价

专业进展——治疗药物评价

为什么要进行治疗药物评价 1.药物是双刃剑——治病＆致病

评价药物本身：疗效＆毒性（不良反应监控） 评价药物使用：选择、使用、经济性…… 2.医院药学的重要工作 从医疗方面评价防病治病的效果 从社会、经济等方面评价其合理性 上市后评价，决定药物的淘汰与选择 治疗药物在临床的使用是一个非常庞大的

PART 01 治疗药物的有效性评价原则（记住评价类别） 一、治疗药物的有效性评价原则（记住评价类别） 1.药效学评价 2.药动学评价

3.药物临床试验的疗效评价

【例题】下列不属于治疗药物的有效性评价范畴的是 A.药效学评价 B.药动学评价 C.药理学评价 D.药剂学评价 E.临床疗效评价

1.药效学评价（理解） 药效评价手段： 实验观察； 同类药物对比； 全身系统作用；

阐明药物对机体的作用机制。

2.药动学评价：药动学参数及相关影响因素有助于药物评价及制定方案 常用的药动学参数（掌握）： √吸收速率常数（Ka）：药物在应用部位吸收进入体循环的速度。 Ka增大，达峰值时间缩短。

√生物利用度（F）：药物进入体循环的速率和量。

剂型、质量、饮食、服药时间、机体生理或病理改变等许多因素影响药物的生物利用度。 √表观分布容积（Vd）：药物在体内分布的程度。 对血药浓度的影响呈相反的关系。

√半衰期（t1/2）：药物在体内清除一半所需要的时间。 【例题】用来表示药物在体内分布程度的药动学参数是 A.吸收速率常数 B.生物利用度 C.表观分布容积 D.生物半衰期 E.清除率 『正确答案』C

『正确答案』C

药动学特点决定临床疗效、给药方法、途径和剂量。 影响药物体内过程的相关因素（了解） ①生理因素：年龄、性别、妊娠、运动；

②病理因素：肝脏、肾脏功能、胃肠道疾患、心血管功能、甲状腺及内分泌功能等影响药物的药动学过程；

③环境因素：昼夜时辰、大气压、季节、职业接触； ④其他因素：吸烟、饮酒、饮食、应激状态等。 3.药物临床试验的疗效评价

在药物的Ⅱ、Ⅲ期实验中进行（记忆）

上市前——药物临床评价阶段。（临床试验的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期） 上市后——药物临床再评价阶段。（临床试验的Ⅳ期） 内容： 1.病例选择和分组：疗效评价应严格选择合适的病例，分组应考虑年龄、性别、疾病的程度等因素，使其具有可比性。

2.疗效观察的试验设计：以采用随机、双盲对照为宜。

3.疗效评价病例数的选择：一般说来功能性疾病，病例数宜多；器质性疾病，病例数可少些。 4.与已知同类药物对比疗效评价。

【例题】下列关于药物的临床评价叙述正确的是 A.新药上市前的临床研究没有局限性

B.有必要在新药上市后的短时间内对药物的有效性和安全性实施进一步评估 C.在药物的剂型、生产工艺方面与同类产品进行比较

D.在药物的使用方法、质量、生产成本方面与同类产品进行比较 E.是一项长期性的、系统性的工作

PART 02 治疗药物的安全性评价（偶考） 二、治疗药物的安全性评价（偶考） （一）重要性（理解）：

药物研究、开发、上市是一个漫长的过程，影响药物应用的因素不仅仅是其是否具有很好的治疗价值。其安全性也是一个重要因素。

安全性评价是一个从实验室到临床，又从临床到实验室的多次往复的过程。 沙利度胺事件（知道）： 1954年首先在前联邦德国合成。

1956年在德国上市，被广泛使用为镇静剂及预防妊娠性呕吐 1960年欧洲的医生们开始发现，本地区畸形婴儿的出生率明显上升。

1961年全世界市场召回及禁止上市，全世界约有15000名左右婴儿已经受害。 1963年正式退市。导致新药的试验的法规诞生！

1965年意外地发现可以有效地减轻麻风性皮肤结节红斑的患者的皮肤症状； 1991年发现→抑制肿瘤坏死因子（TNF－α）作用；抗炎作用； 1994年发现家→抗血管新生作用；抗肿瘤作用。

1998年FDA→麻风结节性红斑；2006年FDA→多发性骨髓瘤；中国→强直性脊柱炎、白塞氏症。 『正确答案』E

（二）内容（掌握分类）： 药物的安全性评价可分为：

√实验室评价：动物实验和三期临床试验

临床前动物毒性试验：急性毒性试验、长期毒性试验和特殊毒性试验。

特殊毒性试验：药物依赖性试验、局部刺激性试验、过敏反应、热原试验、光敏试验、眼毒试验、耳毒试验及致癌、致畸、致突变试验。

√临床评价：临床观察（Ⅳ期临床试验）、不良反应监测 【例题】致畸、致癌、致突变试验属于 A.急性毒性试验 B.长期毒性试验 C.特殊毒性试验 D.Ⅰ期临床试验 E.Ⅳ期临床试验

PART 03 治疗药物的经济学评价 （一）药物经济学定义（理解） 定义：应用经济学的原理和方法提高药物资源的合理配置，促进临床合理用药，控制药品费用增长，为药品的市场营销提供科学的依据，为政府制定药品政策提供决策依据。

任务：评价不同治疗方案对疾病治疗的相对经济效果，为临床合理地、经济地、科学地使用药物提供依据。

·不同的药物治疗方案 ·药物治疗方案与其他治疗方案

·不同的卫生服务项目，例如：药师实施临床药学服务经济效益评价

目的：提高药物资源的合理配置，最大限度地合理利用现有的卫生资源。药物经济学评价的目的不是寻找最省钱的方案。

（二）药物经济学评价的作用（理解） 1.评价不同的药物治疗方案的经济效益：

帮助临床医生和患者在取得相同治疗效果的情况下获得更加经济的治疗方案。 不同药物的治疗方案： ·配伍用药的不同组合 ·给药方法的改变，如序贯疗法 ·给药频率的改变

2.评价药物治疗与其他疗法的经济学评价

·抗癌药物的全身治疗与局部介入用药治疗方案的比较 ·使用EP0与输血的效果比较 ·药物治疗与手术治疗的比较

·药物治疗与其他治疗方法（如物理疗法）的比较 3.评价药师实施临床药学服务的经济效益评价

·临床药师参与制定药物治疗方案：可提高药物治疗合理性，从而减少药费开支； ·实施治疗药物监测：可降低ADR发生率，从而节省住院时间和相关治疗费用； ·实施合理用药宣传：可提高患者服药依从性和药物治疗效率。 4.回顾性地评价与分析不同的药物治疗方案的经济学效果

通过回顾已有病例资料中的药物治疗结果，指导现行临床药物治疗方案的选择与实施。 『正确答案』C

5.通过对各种上市药品的经济学评价，为制定政府药品报销目录、医院用药目录、临床药物治疗指南等提供经济学依据。

（三）药物经济学评价方法（理解并记忆方法种类） 药物经济学中“成本”和“结果”的概念： 成本——指某一特定方案或药物治疗所消耗的资源。

是整个医疗成本，药品的费用、住院费、诊疗费以及治疗不良反应的费用和非医疗费用。 直接医疗成本——药费、治疗费、注射费、X光费。

直接非医疗成本——管理费、护理费、清洁费、房屋维修、伙食费、水电费、恢复期家庭帮助（非护理性）、特殊饮食、儿童看护费。

间接成本——病人由于接受治疗而其雇佣地位发生变化所引起的成本变化，如工资损失、家庭收入的损失、雇主由于雇工不能上班而造成的损失。

结果——指某一特定方案或药物治疗所产生的效果或结果 1.最小成本分析（CMA） 成本和结果均以货币单位表示。

比较两种或两种以上临床效果相同的药物治疗方案中，哪一种治疗方案的成本最低 √要求所比较的药物治疗方案的临床效果，包括疗效和安全性均相同 √应用有局限性。在药物经济学的研究初期使用。 例：最小成本分析法（CMA）

2.成本－效果分析（CEA）

对相同疾病的不同药物治疗方案进行比较，从中选择成本低、效果好的方案。

√成本－效果分析的首要条件就是成本和效果两者都要考虑，只比较成本，不考虑效果的差别是没有意义的；而只考虑效果，不顾消耗的成本，同样是不可取的。 √哪种治疗方案可用最少成本达最佳疗效。 例：成本效果分析（CEA）

适用性 >>优点

指标相对容易获得，具有直观性并容易定性和定量。 >>缺点 缺乏综合指标。 >>应用

新药研发、临床评价

成本－效果分析（CEA）与最小成本分析的区别：